Insieme siamo una grande forza!
A volte l’attivismo attecchisce anche digitando casualmente fibrosi cistica in un motore di ricerca.
“È capitato a me quando cercando informazioni sulla malattia, ho trovato il sito della Fondazione. Il passo è stato breve e dopo una prima riunione con le delegazioni FFC nel 2009 a Verona, ho deciso di dare la mia disponibilità per dar vita ad una nuova delegazione. L’avventura è iniziata così con l’incontro di persone che hanno trasformato il proprio dolore in energia e con il primo banchetto per la raccolta fondi e l’aiuto di due amici Claudio e Franca, in Corso San Gottardo: la prima, vera, esperienza di volontariato”.
La Delegazione di Milano della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – Onlus è attiva dal 2009 ed è costituita da un numero sempre in crescita di persone, ognuno con una storia differente, molti ragazzi giovani, impegnati, ma anche genitori e nonni, alcuni coinvolti direttamente nella malattia, altri che hanno semplicemente deciso di mettere a disposizione il proprio tempo per una causa che li ha convinti.
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Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica ONLUS
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La Fondazione
La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – Onlus (FFC) promuove, seleziona e finanzia progetti avanzati di ricerca per migliorare la durata e la qualità di vita dei malati e sconfiggere definitivamente la fibrosi cistica. Riconosciuta dal Ministero dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca (MIUR) come ente promotore dell’attività di ricerca scientifica sulla malattia, si avvale di una rete di 900 ricercatori e del lavoro di oltre 140 Delegazioni e Gruppi di Sostegno distribuiti in tutte le Regioni italiane, con 10.000 volontari che raccolgono fondi e fanno informazione sulla malattia.
Si prefigge tre obiettivi:
- promuovere e finanziare la ricerca scientifica sulla fibrosi cistica;
- formare giovani ricercatori e personale sanitario;
- diffondere la conoscenza della malattia tra la popolazione.
In particolare, la promozione della ricerca scientifica avviene principalmente attraverso il finanziamento di progetti di ricerca selezionati fra quelli pervenuti a seguito di un bando annuale. La selezione si basa sulla valutazione rigorosa, obiettiva e indipendente operata dal Comitato scientifico della Fondazione con il contributo di esperti internazionali.
La storia della Fondazione inizia nel gennaio del 1997 a Verona, ma prende le mosse più indietro nel tempo. Quando il professor Gianni Mastella, che aveva dato vita e diretto per molti anni il Centro Regionale Veneto Fibrosi Cistica, propose a Matteo Marzotto di istituire insieme all’imprenditore milanese Vittoriano Faganelli una fondazione scientifica, la fibrosi cistica era una malattia genetica ancora poco conosciuta e in Italia quasi completamente orfana di ricerca. Marzotto veniva coinvolto nell’avventura perché conosceva la crudeltà della malattia, avendo perso la sorella Annalisa. Come lui il presidente emerito FFC Vittoriano, che di fibrosi cistica aveva visto morire due dei suoi tre figli. Era urgente coprire il vuoto scientifico e mettere le basi anche in Italia per una ricerca avanzata che ottenesse progressi per arrivare dallo studio delle molecole al letto del malato.
Dal 2002 ad oggi la Fondazione ha investito 28 milioni di euro, con i quali ha sostenuto 366 progetti di ricerca, che hanno coinvolto una rete di oltre 200 laboratori. È riconosciuta dalla comunità scientifica internazionale e contribuisce al progresso delle conoscenze che rendono la fibrosi cistica sempre più curabile.
Molto è stato fatto, ma molto resta da fare, per questo è fondamentale il contributo di tutti.
Cos'è la fibrosi cistica
La fibrosi cistica è la più comune fra le malattie genetiche gravi. È una malattia presente dalla nascita in quanto dovuta a un’alterazione genetica. Chi nasce malato ha ereditato un gene difettoso sia dal padre sia dalla madre che sono, senza saperlo, portatori sani del gene CFTR mutato. In Italia c’è un portatore sano ogni 25 persone circa. La coppia di portatori sani, a ogni gravidanza, ha una probabilità su quattro di avere un figlio malato.
La fibrosi cistica altera le secrezioni di molti organi che, risultando più dense, disidratate e poco fluide, contribuiscono al loro danneggiamento. A subire la maggiore compromissione sono i bronchi e i polmoni: al loro interno il muco tende a ristagnare, generando infezione e infiammazione ingravescenti. Queste, nel tempo, tendono a portare all’insufficienza respiratoria.
Oltre che respiratori, i sintomi sono a carico del pancreas, che non svolge l’azione normale di riversare nell’intestino gli enzimi: ne deriva un difetto di digestione dei cibi, diarrea, malassorbimento, ritardo di crescita nel bambino e scadente stato nutrizionale nell’adulto. Il progredire del danno pancreatico porta spesso con l’età a una forma di diabete. Altre manifestazioni possono riguardare l’intestino, il fegato, le cavità nasali e nel maschio i dotti deferenti.
Ad oggi, le cure sono dirette ai sintomi e alla prevenzione delle complicanze. Esistono protocolli terapeutici condivisi a livello internazionale che, presso centri specializzati, vengono adattati all’età e ai sintomi del singolo malato. In linea generale prevedono antibiotici per le infezioni polmonari, aerosol di antibiotici e farmaci fluidificanti le secrezioni, fisioterapia respiratoria, enzimi digestivi, nutrizione ipercalorica, trattamento delle complicanze. Il trapianto polmonare è una prospettiva terapeutica per i pazienti con insufficienza respiratoria irreversibile.
La fibrosi cistica è una malattia complessa; severità e tipo di sintomi possono variare anche molto da persona a persona. Fattori differenti, come l’età alla diagnosi e il tipo di mutazioni del gene CFTR, possono influenzarne l’andamento e l’evoluzione. L’organizzazione delle cure e il miglioramento delle terapie, che segue l’evoluzione della ricerca, ha portato un progresso drammatico rispetto agli anni 50, quando un bambino con questa malattia raramente arrivava all’età della scuola. Oggi ci sono più adulti che bambini con fibrosi cistica e studiano, hanno un lavoro, costruiscono una famiglia. Ma sulla durata e sulla qualità della loro vita la malattia incide in maniera significativa. Le statistiche suggeriscono un’aspettativa mediana di vita intorno ai 40 anni: queste previsioni sono in continuo miglioramento grazie ai progressi della ricerca, che di recente ha scoperto farmaci in grado di intervenire su alcuni tipi di mutazione del gene CFTR. Questa nuova via e altre promettenti hanno la prospettiva di bloccare sul nascere la malattia e rendere sempre più efficaci le cure di cui già disponiamo. La ricerca si sta muovendo per far sì che quello che è possibile oggi per un ristretto numero di malati sia un domani una realtà per tutti.
Il finanziamento alla ricerca
Primo obiettivo della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica è di contribuire a sconfiggere la fibrosi cistica. La ricerca è la sola a poterlo fare: per questo è di vitale importanza il finanziamento di progetti di ricerca innovativi. La Fondazione ha avviato un percorso di ricerca ad altissimo livello, di cui non beneficiano soltanto i malati di fibrosi cistica, ma tutta la popolazione e l’intera comunità scientifica.
I progetti di ricerca selezionati dal Comitato scientifico FFC sono opportunità per accrescere la conoscenza sulla malattia e trovare nuove cure per combatterla. Il sostegno di ognuno di voi contribuisce alla realizzazione del sogno di guarigione di tanti malati, attraverso lo sviluppo di una rete di scienziati italiani, con competenze maturate in ambiti della ricerca biologica e biomedica, che la Fondazione s’impegna a finanziare, valorizzando i cervelli e le competenze di cui l’Italia è ricca e contribuendo a contenerne la fuga verso altri Paesi.
Le linee di ricerca promosse e finanziate dalla Fondazione sono focalizzate su cinque obiettivi.
- Giungere a nuove conoscenze sul mal funzionamento della proteina CFTR e sviluppare terapie innovative atte a correggerla e a potenziarla.
- Identificare geni modificatori e sviluppare nuove tecnologie per conoscere tutte le mutazioni del gene CFTR, anche per promuovere un efficace screening genetico nella popolazione.
- Approfondire le conoscenze sui batteri che infettano i polmoni, per individuare modalità nuove per eradicarli.
- Capire come nascono ed evolvono i processi infiammatori polmonari per scoprire terapie atte a contrastarli.
- Dare spazio a ricerche cliniche innovative, ispirate a nuove strategie diagnostiche e di cura, e a ricerche epidemiologiche, atte a comprendere su larghe popolazioni di malati come evolve la malattia e come cambia sotto l’effetto dell’assistenza e delle cure.
Per favorire l’interazione scientifica tra i gruppi della rete di ricerca FFC, l’omologazione negli standard di ricerca e l’ottenimento di risultati più omogenei e confrontabili, la Fondazione finanzia anche tre servizi alla ricerca dedicati a tutti i ricercatori della rete FFC, a supporto di progetti approvati, in corso o in fase di avvio, ognuno dei quali mette un tassello al puzzle delle conoscenze sulla fibrosi cistica.
I servizi alla ricerca promossi e finanziati dalla Fondazione sono tre.
- CFaCore: una struttura centralizzata dedicata all’utilizzo di modelli animali.
- Servizio Colture Primarie: dedicato alla preparazione e distribuzione di cellule di epitelio respiratorio, derivato da polmoni espiantati di soggetti FC che ricevono trapianto di polmoni.
- CFDB: uno strumento di consultazione online che consente una rapida e dettagliata ricerca di tutti gli studi clinici in fibrosi cistica.
La selezione dei progetti
Il 15 dicembre di ogni anno viene emanato un bando per la presentazione di progetti di ricerca sulla fibrosi cistica, con aree prioritarie di ricerca definite, entro le quali devono collocarsi i progetti, che si richiede siano orientati, più o meno direttamente, a cure innovative per la malattia. La scadenza, improrogabile, della presentazione dei progetti è al 15 febbraio dell’anno successivo.
I progetti vengono stilati utilizzando 12 moduli da compilare accuratamente con informazioni anagrafiche; riportando il curriculum professionale e scientifico del ricercatore principale; una descrizione precisa delle basi razionali della proposta, degli obiettivi, del disegno di studio, dei metodi, dei risultati attesi, anche con una sintesi dei risultati preliminari ottenuti dal proponente. Si richiede vengano specificati il profilo temporale delle fasi di ricerca e la letteratura consultata. È inoltre necessario presentare una dettagliata stima dei costi; la descrizione della struttura, delle attrezzature e degli impianti che verranno messi a disposizione del progetto; indicare gli eventuali partner (di cui debbono essere pure descritti e documentati i dati di curriculum professionale e scientifico) e collaboratori di ricerca. Sono richiesti numerosi documenti da allegare a sostegno degli aspetti scientifici, normativi e amministrativi del progetto proposto.
Dal 16 febbraio prende avvio l’iter valutativo, che si svolge per fasi.
- Verifica amministrativa della compiutezza della documentazione: proposte incomplete o scarsamente documentate vengono respinte.
- Verifica da parte della direzione scientifica della Fondazione circa la coerenza dei progetti con la mission della Fondazione (progetti orientati a cure FC) e la compatibilità con le aree di ricerca indicate nel bando.
- Prima valutazione del Comitato scientifico FFC sulla base di dieci criteri: creatività e originalità, potenziale valore per lo sviluppo di nuove conoscenze, possibili ricadute cliniche, appropriatezza del disegno di studio, supporto dei risultati preliminari, affidabilità dei metodi, fattibilità nel contesto, fattibilità nei tempi indicati, adeguatezza delle risorse economiche richieste, chiarezza e completezza di presentazione. Almeno due componenti del Comitato valutano ciascun progetto e danno indicazioni per l’inoltro del progetto ai referee o per il suo rifiuto.
- Ciascun progetto accettato dal Comitato per l’iter successivo viene sottoposto ad almeno due esperti nella tematica specifica oggetto dello studio proposto, che sono preferibilmente stranieri per eliminare possibili conflitti di interesse. I referee redigono un commento critico dettagliato e una scheda di valutazione sintetica avvalendosi degli stessi criteri di valutazione adottati dal Comitato scientifico FFC.
- Il Comitato scientifico si riunisce nella seconda metà di luglio per una valutazione definitiva, che compone i commenti dei referee internazionali con quelli dei membri del Comitato. Elabora una graduatoria di merito, selezionando i progetti da finanziare sulla base del livello di graduatoria e delle disponibilità economiche previamente deliberate dal Consiglio di amministrazione della Fondazione. Propone l’ammontare del finanziamento per ciascun progetto prescelto.
- In ultimo, le proposte del Comitato scientifico FFC vengono valutate dal presidente della Fondazione (che ha facoltà di correzione delle proposte del Comitato), il quale assegna il grant di ricerca ai responsabili dei progetti selezionati.
I progetti vengono valutati in seguito anche nel loro percorso, in base ai report annuali sullo stato di avanzamento e ai report conclusivi, presentati dai responsabili di progetto. La pubblicazione su qualificate riviste scientifiche internazionali costituisce la validazione finale del processo di ricerca.
